欧盟批准SMA药更多罕见病有药可医--【1168.TV】1168医药保健品招商网

欧盟批准SMA药更多罕见病有药可医

添加日期：2017年6月6日 阅读：1949

脊髓性肌萎缩(spinal muscular atrophy)是一种进行性疾病，影响一万名宝宝中的一人。

在美国，每50人中就有一人是SMA的基因携带者, 不分种族和性别。

百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的，FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。

欧盟虽然费时较长，但还是在FDA批准后不到六个月也允许这个治疗SMA的第*个新药在欧洲上市。

Spinraza的通用名为Nusinersen，是一种反义寡核苷酸，调节运动神经元2(SMN2)的mRNA存活剪接。这个新药由Lonis制药公司(达斯达克代码：IONS)开发，去年8月，百健从Lonis手中购买了Spinraza的权利。

如今，这个批准意味着，百健需要向Lonis支付5000万美元的里程碑付款。

SMA根据病情出现的年龄和身体状况主要有四种类型：I型，II型，III型和IV型。

患有SMA的孩子通常无法做我们习以为常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影响他们思考，学习和与周围的人进行情感交流。

虽然获批，但是医保覆盖是保证患病孩子获得治疗的关键。因为，Spinraza的治疗费用不菲。第*年的治疗费为750,000美元，随后每年的治疗费用为375,000美元。

除了Spinraza，欧盟还同时批准了BioMarin制药(纳斯达克代码：BMRN)的Brineura cerliponase alfa，治疗Batten病2型神经元类蜡状脂褐质炎(CLN2)。

Batten病影响12,500人中的一个，患者的生存预期比正常人要短。

今年4月，FDA也批准了这款治疗CLN2的**新药。Brineura是重组人三肽激肽酶-1(TPP1)的酶替代疗法。

责任编辑：田月华 WWW.1168.TV 2017-6-6 10:27:21

文章来源：

版权与免责声明：

1.凡本网注明“来源：1168医药招商网”的所有作品，均为广州金孚互联网科技有限公司-1168医药招商网合法拥有版权或有权使用的作品，未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。已经本网授权使用作品的，应在授权范围内使用，并注明“来源：1168医药招商网http://www.1168.tv”。违反上述声明者，本网将追究其相关法律责任。

2.本网转载并注明自其它来源（非1168医药招商网）的作品，目的在于传递更多信息，并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责，不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。

3.其他媒体、网站或个人从本网转载时，必须保留本网注明的作品第一来源，并自负版权等法律责任。

4.如涉及作品内容、版权等问题，请在作品发表之日起一周内与本网联系，否则视为放弃相关权利。联系邮箱：1753418380@qq.com。